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美國食品藥物管理局核准首例針對癌症的基因治療
美國食品藥物管理局核准首例針對癌症的基因治療
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文：Alice Park
譯：黃獻寬
美國食品藥物管理局（The Food and Drug Administration，FDA）遵照其諮詢委員會的建議，於8月30日核准了一項針對兒童急性淋巴細胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL）的突破性療法。這是基因療法在美國核准的第一例。
負責這項療法的是賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）癌症中心的細胞免疫治療主任卡爾・瓊（Carl June）博士，他從電子郵件得知這項喜訊的一個小時後，情緒仍然激動。
「教人難以置信。」瓊告訴《時代》的記者，語帶顫抖：「這感覺太棒了。我們為此不斷奮鬥，如今終於得到這樣一個明確而特別的結果，這真的太棒了。」
瓊與他的團對致力於這項名為CAR T細胞療法 [1] （即為利用嵌合抗原受體至T細胞）的研究長達近三十年。這個別名為Kymriah的療法，並非傳統醫學上的藥物治療，而是蒐集從人體中取得的細胞，利用基因技術使其能辨別並摧毀在血液循環中的癌細胞。這種療法可以說是「活生生的藥」，每次治療都是針對患者量身打造而成。
「這是一項終極個人化的療法，而且能確實奏效。」瓊說：「病患也參與了他們自己的藥物製作流程。」
這項核准不只是個為基因療法的未來亮起綠燈的里程碑，更是為癌症治療開闢了一條嶄新的思路。直到現在，癌症的治療方法總不出藥物、手術或放射線這些削弱癌細胞的療法。有了CAR T細胞療法，讓癌症治療變成利用基因強化患者自身免疫系統，使之與癌細胞奮戰。
「這個轉變十分具有指標性。」史隆・凱特琳紀念癌症研究中心小兒科骨髓移植服務（pediatric bone marrow transplantation service at Memorial Sloan Kettering Cancer Center）的凱文・庫倫（Kevin Curran）博士表示：「我們從人體系統中取出的都是活生生的細胞，我們在實驗室中修改它們，讓它們知道如何尋找癌細胞，再將它們移回患者體內。這絕對會帶來巨大變革。」
相對於現有的白血病治療方法，這項療法提供了更多可能的治療方向。首位接受CAR T細胞療法的患者，在接受治療七年後的現在，症狀已大大緩解。「我們現在已經證明，藉由患者自身免疫系統的力量，是有機會根治癌症的。」美國血液學會（American Society of Hematology）會長及戴納法柏癌症研究所（Dana-Farber Cancer Institute）的醫師肯尼斯・安德森（Kenneth Anderson）博士在聲明稿中表示：「這為現有白血病療法無效的病患提供了潛在的治療方式，也是癌症治療從化療轉向精準醫學（precision medicine）的最新里程碑。」
諾華公司（Novartis）得到技術授權，並使CAR T細胞得以大規模製造，他們計畫在今年年底在（美國）國內約30家醫院推行該療法。由於諾華公司必須為每個患者單獨配製他們的用藥，目前他們只能在部分醫學中心實施CAR T細胞療法。
目前，Kymriah只被允許用於其他療法都無效的ALL病症，且對象只限兒童。而科學家現在已經開始研究CAR T細胞是否能作用在其他血液類癌症、淋巴腫瘤，或者是其餘有實體腫瘤的癌症，如乳癌、前列腺癌、卵巢癌和肺癌。癌症免疫治療最新研究的主持人，也是賓夕法尼亞大學兒童ALL研究的首席研究員史蒂芬・格魯普（Stephan Grupp）博士說：「我們希望能持續探索個體細胞治療血液類癌症與實體腫瘤的能耐，幫助更多罹患不同癌症的患者，並期許這能成為這項技術背後不斷進步的動力。」
瓊也希望，隨著越來越多人接受這種治療，能使細胞製作與相關技術更易取得。他將這個過程比喻為第一台電腦，手工製作且費時費心，直到如今能夠自動化排程、輕鬆地大規模製造。「目前這個階段，在諾華公司製作菌珠與完善訓練工作人員上，確實會有其限制。」瓊說：「這是待克服的短缺。」
越多人接受這個治療，醫生也就越加瞭解如何去控制這個療法最嚴重的副作用：一種被稱做「細胞因子釋放綜合症 [2] 」（Cytokine Release Syndrome）的嚴重免疫系統反應，這會讓病人需要立刻進入重症加護病房接受看護。藥物可以控制這種反應，使其不繼續惡化，但是仍有些許早期患者死於這種綜合症。
這項治療的另一個難處是醫療費用。諾華公司估計一次治療需要將近50萬美金（約1,510萬台幣）的醫藥費，這個金額受到眾多患者的抗議，希望能夠調降。
然而，在這教人鼓舞的醫療突破之後，CAR T細胞療法的需求必然會急遽上升。「我想癌症的世界將永遠被改變。」瓊說：「未來必將會出現更多類似CAR T細胞療法的治療方式。」
https://www.thenewslens.com/feature/timefortune/79536
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文：Alice Park
譯：黃獻寬
美國食品藥物管理局（The Food and Drug Administration，FDA）遵照其諮詢委員會的建議，於8月30日核准了一項針對兒童急性淋巴細胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL）的突破性療法。這是基因療法在美國核准的第一例。
負責這項療法的是賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）癌症中心的細胞免疫治療主任卡爾・瓊（Carl June）博士，他從電子郵件得知這項喜訊的一個小時後，情緒仍然激動。
「教人難以置信。」瓊告訴《時代》的記者，語帶顫抖：「這感覺太棒了。我們為此不斷奮鬥，如今終於得到這樣一個明確而特別的結果，這真的太棒了。」
瓊與他的團對致力於這項名為CAR T細胞療法 [1] （即為利用嵌合抗原受體至T細胞）的研究長達近三十年。這個別名為Kymriah的療法，並非傳統醫學上的藥物治療，而是蒐集從人體中取得的細胞，利用基因技術使其能辨別並摧毀在血液循環中的癌細胞。這種療法可以說是「活生生的藥」，每次治療都是針對患者量身打造而成。
「這是一項終極個人化的療法，而且能確實奏效。」瓊說：「病患也參與了他們自己的藥物製作流程。」
這項核准不只是個為基因療法的未來亮起綠燈的里程碑，更是為癌症治療開闢了一條嶄新的思路。直到現在，癌症的治療方法總不出藥物、手術或放射線這些削弱癌細胞的療法。有了CAR T細胞療法，讓癌症治療變成利用基因強化患者自身免疫系統，使之與癌細胞奮戰。
「這個轉變十分具有指標性。」史隆・凱特琳紀念癌症研究中心小兒科骨髓移植服務（pediatric bone marrow transplantation service at Memorial Sloan Kettering Cancer Center）的凱文・庫倫（Kevin Curran）博士表示：「我們從人體系統中取出的都是活生生的細胞，我們在實驗室中修改它們，讓它們知道如何尋找癌細胞，再將它們移回患者體內。這絕對會帶來巨大變革。」
相對於現有的白血病治療方法，這項療法提供了更多可能的治療方向。首位接受CAR T細胞療法的患者，在接受治療七年後的現在，症狀已大大緩解。「我們現在已經證明，藉由患者自身免疫系統的力量，是有機會根治癌症的。」美國血液學會（American Society of Hematology）會長及戴納法柏癌症研究所（Dana-Farber Cancer Institute）的醫師肯尼斯・安德森（Kenneth Anderson）博士在聲明稿中表示：「這為現有白血病療法無效的病患提供了潛在的治療方式，也是癌症治療從化療轉向精準醫學（precision medicine）的最新里程碑。」
諾華公司（Novartis）得到技術授權，並使CAR T細胞得以大規模製造，他們計畫在今年年底在（美國）國內約30家醫院推行該療法。由於諾華公司必須為每個患者單獨配製他們的用藥，目前他們只能在部分醫學中心實施CAR T細胞療法。
目前，Kymriah只被允許用於其他療法都無效的ALL病症，且對象只限兒童。而科學家現在已經開始研究CAR T細胞是否能作用在其他血液類癌症、淋巴腫瘤，或者是其餘有實體腫瘤的癌症，如乳癌、前列腺癌、卵巢癌和肺癌。癌症免疫治療最新研究的主持人，也是賓夕法尼亞大學兒童ALL研究的首席研究員史蒂芬・格魯普（Stephan Grupp）博士說：「我們希望能持續探索個體細胞治療血液類癌症與實體腫瘤的能耐，幫助更多罹患不同癌症的患者，並期許這能成為這項技術背後不斷進步的動力。」
瓊也希望，隨著越來越多人接受這種治療，能使細胞製作與相關技術更易取得。他將這個過程比喻為第一台電腦，手工製作且費時費心，直到如今能夠自動化排程、輕鬆地大規模製造。「目前這個階段，在諾華公司製作菌珠與完善訓練工作人員上，確實會有其限制。」瓊說：「這是待克服的短缺。」
越多人接受這個治療，醫生也就越加瞭解如何去控制這個療法最嚴重的副作用：一種被稱做「細胞因子釋放綜合症 [2] 」（Cytokine Release Syndrome）的嚴重免疫系統反應，這會讓病人需要立刻進入重症加護病房接受看護。藥物可以控制這種反應，使其不繼續惡化，但是仍有些許早期患者死於這種綜合症。
這項治療的另一個難處是醫療費用。諾華公司估計一次治療需要將近50萬美金（約1,510萬台幣）的醫藥費，這個金額受到眾多患者的抗議，希望能夠調降。
然而，在這教人鼓舞的醫療突破之後，CAR T細胞療法的需求必然會急遽上升。「我想癌症的世界將永遠被改變。」瓊說：「未來必將會出現更多類似CAR T細胞療法的治療方式。」
https://www.thenewslens.com/feature/timefortune/79536
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