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【科技台】英基因療法助攻 血友病有望治癒
新聞報導:
https://tw.appledaily.com/new/realtime/20171214/1259770/
學術文獻:
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1708483#t=article



血友病A型患者天生缺乏凝血蛋白,常流血不止,須終身接受治療且費用高昂,但英國新療法周四傳出重大突破,受試者竟在停藥一年後也很健康,其中一人說宛如獲得新身體。

新療法利用基因工程處理過的病毒對肝臟下指示,令其開始製造患者缺乏的凝血因子VIII。研究人員在第一次試驗中為2名受試者注射了低劑量病毒,未有效果;第二次試驗以高劑量病毒為13名男性受試者注射,一年後受試者無須定時服藥,其中11人凝血因子VIII量已回復或接近正常,研究成果刊登於《新英格蘭醫學雜誌》。

領導研究的英國「巴茲健康國民信託」教授約翰帕西(John Pasi)說,對凝血因子量有機會恢復正常雀躍不已,「患者有可能擁有正常生活。」

29歲患者歐梅過去除一受傷就血流不止,步行500公尺就膝痛,每周要補充3劑藥物,去年2月接受此療法後,現可走上6公里,他說:「我覺得自己像全新的人。」

研究團隊會繼續觀察,並擴大實驗。全球約40萬血友病患,英國約2000名血友病A型重症,在傳統療法上,他們須終身接受治療,每年平均花10萬英鎊(約410萬元台幣)。(國際中心/綜合外電報導)
Good1Bad1
2017/12/15, 8:45:17 晚上
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